מטרת המחקר לבדוק אם גולימומב יעילה לטיפול בילדים בגיל 2 עד 17 הסובלים מדלקת כיבית פעילה של המעי הגס ברמה בינונית עד חמורה. כמו כן תיחקר הבטיחות של גולימומב. התרופה שבה משתמשים במחקר זה נקראת גולימומב הכלולה בקבוצה של טיפולים הנקראים נוגדי TNF אלפא ונחקרה במבוגרים באותה התוויה. חלק מהילדים בניסוי זה יקבלו אינפליקסימאב שהייתה הטיפול הראשון נגד TNF אלפא שאושר לטיפול במבוגרים וילדים הסובלים מדלקת כיבית פעילה של המעי הגס ברמה בינונית עד חמורה עם תגובה לא מספקת לטיפולים המקובלים. משך זמן ההשתתפות במחקר תלוי בתגובה לטיפול. בשבוע 6 מבוצעת הערכה של התגובה לטיפול. אם הוא מועיל, ניתן להמשיך במחקר במשך כ-54 שבועות. אם המטופל מקבל גולימומב והיא מועילה לאיזון הדלקת הכיבית של המעי הגס שלו, בסיום 54 שבועות טיפול ניתן יהיה להמשיך להארכת מחקר. אם המטופל מקבל אינפליקסימאב, בשבוע 54 יסיים את המחקר. ההשערה העיקרית היא שגולימומב היא טיפול יעיל בדלקת כיבית של המעי הגס בילדים בהשוואה לביקורת פלצבו היסטורית, לפי הערכה של ההפוגה הקלינית על סמך ציון ה-Mayo.

 

מיועד עבור חולי קוליטיס.

 

הגוף בו מתנהל המחקר:

בית חולים שערי צדק, מרכז רפואי ע”ש אסף הרופא, צריפין, מרכז רפואי ע”ש ד”ר ח. שיבא, תל-השומר, מרכז רפואי ע”ש רמב”ם, מרכז רפואי תל-אביב ע”ש א. סוראסקי

 

קריטריוני הכללה:

*המטופל חייב להיות בגיל שנתיים עד 17 שנים (בעת מתן המנה הראשונה של ההתערבות המחקרית בשבוע 0)

*המטופל חייב להיות עם משקל גוף של 10 ק”ג לפחות ובגובה של מעל 70 ס”מ.

*בעל אבחנה של UC לפחות חודש אחד לפני הסינון. המאומתת באמצעות ביופסיה קודמת שנלקחה באנדוסקופיה.

*סובל מ-UC פעילה ברמה בינונית עד חמורה (המוגדרת כציון Mayo בנקודת ההתחלה של 6 עד 12 . ובעל ציון Mayo בתת סעיף האנדוסקופיה (סיגמואידוסקופיה או קולונוסקופיה) של 2 ומעלה.

*עומד בקריטריוני המחקר הקשורים לתרופות שהוא נוטל כיום או נטל בעבר לטיפול ב-UC.

*עומד בקריטריונים הקשורים למינון יציב של התרופות הנלוות (קורטיקוסטרואידים, תרכובות של 5-ASA, תרכובות של MTX, 6-MP או AZA) לפני המתן הראשון של ההתערבות המחקרית. במידה ומצוי בסיכון מוגבר לסרטן במעי הגס, חייב היה לעבור קולונוסקופיה להערכת דיספלזיה במהלך השנה שלפני המתן הראשון של ההתערבות המחקרית בשבוע 0, או קולונוסקופיה להערכת הקיום של תהליך ממאיר בתור האנדוסקופיה של נקודת ההתחלה.

*בת חייבת להיות: חסרת פוטנציאל להרות, או אם במידה ובעלת פוטנציאל להרות עליה להשתמש באמצעי למניעת הריון בעל יעילות גבוהה בזמן המחקר ובמשך שישה חודשים אחרי קבלת המנה האחרונה של המחקר.

*בנים חייבים להסכים לא לתרום זרע למטרות פוריות בזמן המחקר ובמשך שישה חודשים לפחות אחרי קבלת המנה האחרונה של ההתערבות המחקרית. *ללא היסטוריה של שחפת רדומה או פעילה לפני הסינון. ללא סימנים או תסמינים המרמזים על שחפת פעילה בעת לקיחת ההיסטוריה הרפואית ו/או הבדיקה הגופנית. לא היה במגע קרוב עם אדם עם שחפת פעילה בזמן האחרון.

*נדרש תיעוד של חיסונים המתאימים לגיל המשתתף נגד וריצלה* וחצבת, חזרת, ואדמת, אשר כולל את שתי המנות של כל חיסון. או תיעוד של זיהום בווריצלה ובחצבת בעבר, מטעם הרופא המטפל.

*חתימה על טופס הסכמה מדעת על ידי ההורה/הורים או הנציג/ים החוקי/ים הקביל/ים של המשתתף/פת המעיד על כך שהובנה מטרת המחקר וההליכים הנדרשים במסגרתו ומוכנים לאפשר לילד להשתתף במחקר. קריטריוני אי הכללה *סובל מדלקת חמורה ונרחבת במעי הגס ,או סובל מהיצרות חמורה וקבועה במעי הגס או במעי הדק עם תסמינים. *משתתפים עם UC פעילה וחמורה מאוד שמאושפזים כעת בשל החמרה ב-UC בעת התחלת הסינון למחקר ועם ציון Mayo של 12 אינם יכולים להשתתף במחקר. *היסטוריה של אי-ספיקת כבד או כליות; הפרעות משמעותיות הקשורות ללב, כלי הדם, הריאות, מערכת העיכול, המערכת האנדוקרינית, מערכת העצבים, הדם, או המפרקים, או הפרעות פסיכיאטריות (כולל נטייה לאובדנות) או מטבוליות *קיבל תרופה ביולוגית כלשהי נגד TNF אלפא (כגון טיפולים בנוגדנים חד-שבטיים).

*תגובה אלרגית חמורה ללייטקס.

*התוויות נגד לשימוש בגולימומאב, באינפליקסימאב או בטיפול נגד TNF אלפא, לפי העלון לצרכן המקומי. או סובל מאלרגיות ידועות, אי סבילות, רגישות יתר ידועה לחלבוני אימונוגלובולינים אנושיים או למרכיבים אחרים של גולימומאב\אינפליקסימאב. *לא קיבל ואינו צפוי לקבל כל חיסון המבוסס על נגיף חי או על חיידק חי במהלך שמונת השבועות שלפני המתן הראשון של ההתערבות המחקרית, בזמן המחקר, או במהלך 16 השבועות שאחרי המתן האחרון של ההתערבות המחקרית.

*מתכנן להיות שותף ליצירת ילד ,אישה בהריון, מניקה או שמתכננת להיכנס להריון בזמן ההשתתפות במחקר זה או במהלך ששת החודשים שאחרי המנה האחרונה של ההתערבות המחקרית.

*עבר ניתוח גדול (לדוגמה, כזה שהצריך הרדמה כללית) במהלך שלושת החודשים שלפני הסינון, או לא החלים באופן מלא מניתוח, או אמור לעבור ניתוח מתוכנן בזמן השתתפותו הצפויה במחקר או במהלך שלושת החודשים שאחרי המנה האחרונה של ההתערבות המחקרית.

*סובלים מ-UC שמוגבלת לחלחולת בלבד או לפחות מ-20% מהמעי הגס. *סטומה בהווה, פיסטולה בהווה או בעבר.

*בעל היסטוריה ידועה של זיהום בנגיף הכשל החיסוני האנושי (HIV). בעל היסטוריה ידועה של *זיהום בהפטיטיס C.

*זקוק בהווה או הזדקק במהלך החודשיים שלפני הסינון לניתוח בשל דימום פעיל במערכת העיכול, דלקת של קרום הצפק, חסימת מעי, או מורסה בחלל הבטן או בלבלב שהצריכה ניקוז כירורגי, או בשל בעיות אחרות שעלולות לערפל את הערכת התועלת מהטיפול ההתערבותי המחקרי.

*בעל עדות למחלת קרוהן.

*ממאירות כלשהי בהווה או בעבר.

*קיבל תרופות שגורמות לחיסול של תאי B או T (כגון ריטוקסימאב [rituximab], אלמטוזומאב [alemtuzumab] או ויסיליזומאב [visilizumab]) במהלך 12 החודשים שלפני המתן הראשון של ההתערבות המחקרית.

 

שם החוקרים:
פרופ’ דן טרנר, פרופ’ אפרת ברוידא, ד”ר בתיה וויס, פרופ’ רון שאול, , ד”ר שלומי כהן.
מידע נוסף:
זרועות מחקר
זרוע 1-המשתתפים יקבלו גולימומב במתן תת-עורי (SC) עד שבוע 54. המנות ייקבעו על פי שטח פני הגוף. לאחר ההערכות בשבוע 54, בכפוף לשיקול דעתו של החוקר, המשתתפים המפיקים תועלת מהמשך המתן התת-עורי של גולימומב ימשיכו לקבל את גולימומב במתן תת-עורי בשלב ההארכה עד לסוף המחקר.
זרוע 2 -המשתתפים יקבלו אינפליקסימאב במתן תוך-ורידי (IV) עד שבוע 54. המנות ייקבעו על פי משקל הגוף. לאחר ההערכות בשבוע 54, המשתתפים שקיבלו אינפליקסימאב יפסיקו להשתתף במחקר ויועברו לקבלת הטיפול המקובל המקומי, אשר עשוי לכלול המשך טיפול באינפליקסימאב הזמין מסחרית, בכפוף לשיקול דעתו של הרופא שלהם.
פרטי יצירת קשר:
מרכז רפואי שיבא, תל-השומר: ד”ר בתיה וייס 053-9327369 . מרכז רפואי ע”ש רמב”ם פרופ’ רון שאול:054-6233224. מרכז רפואי ע”ש אסף הרופא, צריפין פרופ’ אפרת ברוידא 08-9779655 . מרכז רפואי תל-אביב ע”ש א. סוראסקי: ד”ר כהן שלומי 03-6973972. בית חולים שערי צדק: פרופ’ דן טרנר 02-6666958
למידע נוסף: